Roche divulga resultados positivos de estudo com novo medicamento para tratamento da hemofilia A

Estudo HAVEN 1 demonstrou que o uso em profilaxia da molécula emicizumabe reduziu número de episódios de sangramento em pessoas com hemofilia A e inibidores do Fator VIII em comparação com o tratamento atual sob demanda Foto: Divulgação Estudo HAVEN 1 demonstrou que o uso em profilaxia da molécula emicizumabe reduziu número de episódios de sangramento em pessoas com hemofilia A e inibidores do Fator VIII em comparação com o tratamento atual sob demanda

A Roche, líder mundial em biotecnologia, anunciou hoje os resultados de desfechos primários do HAVEN 1, um estudo clínico de fase III que avalia a profilaxia com a molécula emicizumabe em pacientes de 12 anos de idade ou mais com hemofilia A e inibidores do Fator VIII. O emicizumabe é um anticorpo monoclonal experimental, que atua como um elo de ligação entre os fatores IXa e X substituindo a função do fator VIII – proteína necessária para ativar o processo natural da coagulação e restaurar a coagulação sanguínea. O medicamento é administrado via subcutânea uma vez por semana, diferententemente das terapias convencionais de reposição de fatores da coagulação para tratamento dessa doença, marcadas por infusões intravenosas frequentes.


O estudo, realizado globalmente com pessoas com hemofilia A de 12 anos de idade ou mais e com inibidores do Fator VIII, mostrou uma redução estatisticamente significativa dos episódios de sangramento no grupo que recebeu a profilaxia com emicizumabe, comparado ao que recebeu tratamento sob demanda com os chamados agentes “bypass” (fatores da coagulação usados no tratamento de pacientes com hemofilia A que desenvolvem inibidores do fator VIII). O estudo também alcançou seus desfechos secundários, incluindo uma redução estatisticamente significativa do número de episódios de sangramento nos pacientes que receberam profilaxia com emicizumabe, quando comparados ao tratamento profilático prévio com os agentes “bypass”.

A Roche atua na área de hematologia há mais de 20 anos e já desenvolveu medicamentos inovadores que ajudaram a redifinir o padrão de tratamento de diversos tipos de câncer do sistema sanguíneo. Os estudos com emicizumabe marcam a entrada da Roche, líder mundial em oncologia, também na área de coagulopatias. 

“O desenvolvimento de inibidores que diminuem ou anulam a eficácia da terapia de reposição de Fator VIII é um dos maiores desafios no tratamento atual da hemofilia A. Esse fenômeno coloca os pacientes em risco de sangramentos potencialmente fatais e repetidos, que podem causar dano articular no longo prazo”, afirma Dra. Sandra Horning, diretora médica e chefe do desenvolvimento global de produtos da Roche. “É uma satisfação para nós ver que, no nosso primeiro estudo pivotal, a profilaxia com emicizumabe reduziu significativamente o número de episódios de sangramento, nesses pacientes de difícil tratamento. Esperamos poder trabalhar lado a lado com as autoridades de saúde para levar esse tratamento aos pacientes de hemofilia o quanto antes”, finaliza.

O estudo HAVEN 1 é o primeiro estudo de fase III do programa de desenvolvimento clínico do emicizumabe que tem resultados relatados. Os eventos adversos mais comuns observados com emicizumabe foram reações no local da injeção, em linha com estudos anteriores. Os dados completos do HAVEN 1 serão apresentados em um próximo congresso médico e submetidos às autoridades regulatórias de saúde de todo o mundo para análise e aprovação.

(Redação - Agência IN)